Jahresbericht 2015

Jahresbericht 2015

Januar

Jahresabschluss und Vorbereitung des Finanzberichtes

Überarbeitung der englischsprachigen Broschüre „HPP for Beginners“ für den Einsatz in Großbritannien und den USA.

Februar

Der Februar war geprägt von den Vorbereitungen auf den Tag der Seltenen Erkrankungen. Zugleich wurde in Würzburg das neue Zentrum für Seltene Erkrankungen (ZESE) der Öffentlichkeit vorgestellt. Durch die Zusammenlegung beider Ereignisse konnte eine relativ große öffentliche Aufmerksamkeit erzielt werden. Und natürlich stand auch die HPP beim Event am 28.02. in der Universitätsklinik wieder im Mittelpunkt, da Würzburg das größte Zentrum Europas für die Betreuung von HPP-Patienten ist.

März

Der 1. Vorsitzende Gerald Brandt folgte einer Einladung der Firma Alexion nach Lissabon, als Teilnehmer einer Podiumsdiskussion mit der medizinischen Leiterin der Firma, Camille Bedrosian, um ca. 400 Mitarbeiter aus Europa und angrenzenden Ländern über die HPP zu informieren. Über diesen Termin wurde im Vorstand ausgiebig diskutiert, aber angesichts der Tatsache, dass mehr Aufklärung über die HPP auf europäischer Ebene dringend notwendig ist, um die Diagnosequoten zu erhöhen. Deshalb wurde dieser Form der Kooperation einmalig zugestimmt. GB nutzte die Chance, mit einigen Mitarbeitern zu sprechen, die in Spanien, Großbritannien oder den Skandinavischen Ländern mit Selbsthilfeorganisationen zusammenarbeiten.

Von Lissabon aus ging es direkt zum Osteologiekongress in Berlin, wo die HPP ebenfalls wieder Thema eines Satellitensymposiums war. Es gab aber auch wieder viele andere Dinge zu lernen. Zum Beispiel über operative Beckenfrakturversorgung, Vitamin D oder den Zusammenhang zwischen Muskelaktivität und Knochendichte.

Am Rande der Tagung nutzten wir die Gelegenheit zu einer Vorstandssitzung mit Prof. Girschick

Die Europäische Agentur für Medikamente und Medizinprodukte (EMA) meldete sich bei uns und ersuchte um Begutachtung von Verpackungs- und schriftlichem Begleitmaterial für die Enzymersatztherapie (Strensiq), deren Zulassung zu diesem Zeitpunkt noch nicht beschlossen war. 

Ende März Kassenprüfung durch Kassenprüfer André Schaupp.

April

Im April half uns Prof. Jakob, einige Ärzte in den USA zu identifizieren, die sich der dortigen HPP-Patienten annehmen könnten. Diese Adressen leiteten wir an unseren amerikanischen Partnerverband Softbones Inc. weiter.

Außerdem begannen wir mit den Vorbereitungen und der Durchführung der Fragebogenaktion für die britischen Gesundheitsbehörden, mit der die Situation bzw. die medizinischen Bedürfnisse der Betroffenen abgebildet werden sollten. 

Mai

Anfang Mai durften wir wieder eine Doppelstunde im Wahlpflichtfach Seltene Erkrankungen für Würzburger Medizinstudenten gestalten. Und zwar gleich zweimal. Einmal Dr. Seefried, einmal GB.

Ende Mai fand in Madrid das Jahrestreffen von EURORDIS statt. EURORDIS ist die europäische Dachgesellschaft für seltene Erkrankungen, die in erster Linie Aufklärungs- und politische Lobbyarbeit leistet. Außerdem waren mehrere Mitglieder unseres deutschen Dachverbands ACHSE anwesend, u.a. Frau Dr. Christine Mundlos. Wir konnten uns über einige Themen informieren, z.B. über neue europäische Initiativen sowie die unterschiedlichen Reurop. Regelungen zum Zugang zu Orphan Drugs - und uns außerdem mit zwei spanischen HPP-Patienten treffen. Ein besonderes Problem dabei war die Sprachbarriere, allerdings konnte uns der Leiter der RareConnect-Internet-Plattform durch Dolmetschen helfen.

Zudem erhielten wir eine Einladung zur diesjährigen OIFE-Tagung in Oslo, die wir aber durch die zeitliche Nähe zu unseren HPP-Infotagen ablehnen mussten. Wir nutzten allerdings die Gelegenheit, uns mit der neuen OIFE-Präsidentin Ingunn Westerheim über weitere mögliche Kooperationen auf europäischer Ebene zu unterhalten.

Juni

Im Juni waren wir von der Firma Alexion zu einem kurzen Treffen nach Paris eingeladen, wo wir über die diesjährige PR-Kampagne zum HPP Awareness Tag am 30. Oktober sprachen. Außerdem wurde erstmals offiziell bekannt gegeben, dass Alexion eine klinische Studie mit Erwachsenen HPP-Patienten plant.

Darüber hinaus gab es eine kurze Kooperation mit der für die skandinavischen Länder zuständigen Alexion-Mitarbeiterin, die vor Ort mit den OI-Organisationen zusammenarbeitet, um evtl. weitere HPP-Patienten zu identifizieren.

Die EMA meldete sich Ende des Monats noch einmal und bat um einige Anmerkungen zur abschließenden CHMP-Empfehlung, die der Zulassung von Strensiq vorausging.

Erste Arbeiten an Drucksachen als Begleitmaterial für BONNIE, die Maus, sowie an unserer neuen Broschüre für die Allgemeinheit.

Juli

Am 09. Juli gab es die erste Sitzung des Expertenrats, der sich um die Erstellung der HPP-Leitlinien kümmert. Anwesend waren: Dr. Hofmann, Dr. Seefried, Dr. Barvencik, Prof. Jakob, Prof. Felsenberg, Prof. Schieker und Prof. Liese. Inzwischen existiert bereits eine erste Fassung mit Beiträgen einzelner Experten. Ein Folgetreffen ist für den 11. Dezember anberaumt.

Am 21. Juli wurden im Würzburger Rathaus zwei Vorträge über Seltene Erkrankungen gehalten, wobei die HPP-Zentren der Universität Würzburg und des Bezirks Unterfranken als herausragendes Beispiel gewürdigt wurden. Bei dieser Gelegenheit konnten wir auch erstmals unsere neue Broschüre auslegen.

August

Anfang August nahm Gerald Brandt an einer Arbeitsgruppensitzung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) in Berlin teil. In Deutschland ist der G-BA das zentrale Gremium zur Bewertung des Nutzens von Medikamenten. Nach einer offiziellen „Verpflichtung“ können auch Patientenvertreter in das so genannte AMNOG-Verfahren einbezogen werden. Einige Wochen später erreichte uns die Nachricht, dass GB nun dauerhaft als Patientenvertreter für die HPP im G-BA benannt ist. 

Vorstandssitzung in Berlin

September

Auf Einladung der britischen Glasknochengesellschaft (Brittle Bone Society) nahmen wir vom 11. bis 13. September an deren Jahrestagung in Manchester teil. Neben einem allgemeinen Erfahrungsaustausch ging es auch darum, die Experten zu treffen, die in Sheffield Kinder mit HPP betreuen (hauptsächlich Prof. Bishop) sowie die Frage wohin sich z.B. erwachsene HPP-Betroffene in Großbritannien wenden können. Hier bot sich die Brittle Bone Society als erfahrene Selbsthilfeorganisation an. Auch über weitergehende Kooperationen auf europäischer Ebene (z.B. in Form eines Knochenforschungsnetzwerkes) wurde diskutiert.

Vorbereitung und Durchführung der HPP-Infotage 

Oktober

Ende Oktober fand in München ein internationales Symposium zum Thema HPP statt, ausgerichtet von der Firma Alexion. Obwohl eine Teilnahme von Laien an der Veranstaltung nicht gestattet war, entsandte der Verein den Vorsitzenden Gerald Brandt, um sich mit Prof José Luis Millán zu treffen, den er bereits von früheren Treffen kennt. Am 30. Oktober, dem internationalen Gedenktag für die HPP, hatte Herr Brandt dann auch die Gelegenheit, bei einem gemeinsamen Abendessen mit den Symposiumsteilnehmern einen kurzen Vortrag zu halten und mit einigen wichtigen Mitarbeitern der Firma Alexion ins Gespräch zu kommen. 

November

Im November traten wir formell dem Netzwerk Rarenet bei, einem grenzüberschreitendem Kooperationsprojekt mehrerer Einrichtungen deutscher und französischer, die sich mit seltenen Erkrankungen und deren oro-dentalen Auswirkungen beschäftigen. Konkrete Zusammenarbeiten sind derzeit nicht geplant, unser Beitrag ist momentan eher ideeller Natur.

Dezember

Anfang Dezember waren wir eingeladen zu einem globalen HPP-Gruppentreffen in London und konnten bei dieser Gelegenheit auch die Mitglieder einer internationalen Steuerungskomission kennenlernen, die die Firma Alexion bei der Durchführung des weltweiten Patientenregisters beraten. Bei einer gemeinsamen Sitzung mit den Patientenvertretern schlug Herr Brandt vor, ob es nicht möglich sei, den Ärzten, die das Register auf nationaler Ebene betreuen, je einen Patientenvertreter zuzuordnen, damit die Betroffenen und ihre Bedürfnisse besser repräsentiert werden können.

Zuletzt folgte die Vorbereitung des Jahresabschlusses und der Einzug der Mitgliedsbeiträge. Dieser erfolgte leider sehr knapp vor Silvester, so dass die Lastschriften leider erst im neuen Jahr gebucht wurden.

Wie immer möchten wir uns bei allen Mitgliedern, Förderern und Helfern recht herzlich für ihr Engagement bedanken. 

Würzburg, den 31.01.2016

Gerald Brandt, 1. Vorsitzender